أوصت وكالة الأدوية الأوروبية بإجراء أول تقنيات في العالم للعلاج الجيني للأطفال ابتكرها علماء إيطاليون وشركة غلاكسوسميثكلاين للمستحضرات الدوائية، مما يدعم هذه التقنيات الرائدة في مجال إصلاح الجينات التالفة.
وقالت الوكالة إنها أقرت هذا العلاج المسمى "ستريمفيليس" لعلاج عدد محدود من الأطفال ممن يعانون من مرض نقص
المناعة الحاد والذين لا يوجد نخاع عظمي من متبرعين يتلاءم وحالاتهم.
ويولد نحو 15 طفلا سنويا في أوروبا يعانون من تلك الحالة الوراثية الشديدة النادرة، مما يجعلهم غير قادرين على إنتاج نوع من خلايا الدم البيضاء، وقلما يعيشون بعد السنة الثانية من العمر ما لم يستعيدوا الوظائف المناعية من خلال عملية لزرع النخاع.
وغالبا ما يسمى الأطفال الذين يعانون من هذا المرض "أطفال الفقاعة" لأنهم يولدون بجهاز مناعي هش للغاية، مما يستلزم أن يعيشوا في بيئة خالية من الجراثيم.
ومن المتوقع أن يحصل علاج "ستريمفيليس" على موافقة رسمية من
المفوضية الأوروبية لتسويقه في غضون شهرين ليصبح ثاني علاج جيني تتم الموافقة عليه بعد علاج آخر لشفاء اضطرابات نادرة في الدم تصيب البالغين.
وبينما تترقب شركات للمستحضرات الدوائية التطور في هذا المجال، لم توافق بعد الإدارة الأميركية للغذاء والدواء على أي علاج جيني، لكن عددا متزايدا من شركات التكنولوجيا الحيوية يعكف على ابتكار منتجات من هذا النوع.
وترجع أبحاث العلاج الجيني إلى ربع قرن من الزمن، لكن هذا المجال عانى من انتكاسات منها وفاة مريض أميركي عام 1999، علاوة على نتائج تجارب سريرية كارثية في أواخر تسعينيات القرن الماضي ومطلع القرن الواحد والعشرين.
لكن التفاؤل يتزايد الآن مع اكتشاف سبل أفضل لنقل الجينات البديلة إلى داخل الخلية في وقت يقول الباحثون إن هذه التقنية ترسخ أقدامها رغم أنها لا تزال في أول الطريق.
ولا يزال يتعين تذليل الكثير من الصعاب منها التعقيدات الخاصة بالتعامل مع المنتج الجديد لشركة غلاكسوسميثكلاين حيث يتعين أخذ نخاع العظام من المريض ثم معالجته وإعادته ثانية للمريض، علاوة على سعر العقار الباهظ التكلفة.
